[과제명]

WIN-1002X

​

[핵심기능]

다계통위축증 (Multiple System Atrophy)은 파킨슨 증상과 자율신경 장애, 소뇌등의 증상 및 징후의 조합을 임상적 특징으로   하는 신경계 퇴행성 뇌질환입니다. 임상적으로 파킨슨병 보다 MSA의 가능성을 시사하는 소견으로는 뚜렷한 소뇌 증상과 자율신경 장애, 안정기 진전이 없음, 심한 구음 및 연하 장애, 레보도파 제제에 반응이 없는 것 등을 들 수 있습니다. 병리학적으로는 알파-시누클레인병증 (α-synucleinopathy)의 일종으로, 신경원세포의 소실은 파킨슨 병과는 달리 선조체, 소뇌, 흑질, 뇌교 등의 광범위한 영역에 존재합니다. 국내에서 다계통위축증은 희귀질환으로 분류되있으며, 아직 전세계적으로 적용 가능한 치료제 및 치료법이 없습니다. 

​

본 연구는 세포내 자가 포식 작용(Autophagy) 활성화 유도 및 신경세포 보호효과 (Neuroprotective effect)를 활성기전으로 하는   천연물 소재 “WIN-1002X”를 대상으로 “신경세포 사멸을 방지하여 도파민 분비를 정상화시키는 근원적인 다계통위축증 개발”을     목표로 하고 있습니다.

​

즉, 기존 치료제들과 같이 부족한 도파민을 보충하는 개념이 아닌, 신경세포 사멸의 원인이 되는 독성 단백질 제거와 뇌신경세포를   보호하여 신경세포를 건강하게 유지하게 함으로써 안전한 천연물 의약품 개발을 목표로 합니다.

​

[사업화 계획]

• 현재 추가적으로 필요한 동물효능시험 진행 

• 본 연구의 성공적인 수행은 전 세계적으로 “오토파지 활성 기반 다계통위축증 치료제 개발”이라는 전례없는 세계 최초의 신약개발

• Unmet needs가 매우 강한 희귀질환 다계통위축증 치료제 개발에 성공하면 국내외 퇴행성 뇌질환 시장을 선점

​

​

​