​다계통위축증(Multiple System Atrophy)_희귀의약품

​다계통위축증 개요 및 시장현황

​제품 소개 및 개발현황

[원인]

비전형적 파킨슨증후군 질환 중 하나로, 파킨슨 증상과 자율신경 장애 동반

[대표적 증상]

파킨슨 병과 유사, 자율신경계 이상(요실금, 변지 등) 수반. 항 파킨슨 제제 효과 없음

[현재 치료법]

현재 적용 가능한 치료제 및 치료법 없음

[과제명]

WIN-1002X

[핵심기능]

다계통위축증 (Multiple System Atrophy)은 파킨슨 증상과 자율신경 장애, 소뇌등의 증상 및 징후의 조합을 임상적 특징으로   하는 신경계 퇴행성 뇌질환입니다. 임상적으로 파킨슨병 보다 MSA의 가능성을 시사하는 소견으로는 뚜렷한 소뇌 증상과 자율신경 장애, 안정기 진전이 없음, 심한 구음 및 연하 장애, 레보도파 제제에 반응이 없는 것 등을 들 수 있습니다. 병리학적으로는 알파-시누클레인병증 (α-synucleinopathy)의 일종으로, 신경원세포의 소실은 파킨슨 병과는 달리 선조체, 소뇌, 흑질, 뇌교 등의 광범위한 영역에 존재합니다. 국내에서 다계통위축증은 희귀질환으로 분류되있으며, 아직 전세계적으로 적용 가능한 치료제 및 치료법이 없습니다. 

본 연구는 세포내 자가 포식 작용(Autophagy) 활성화 유도 및 신경세포 보호효과 (Neuroprotective effect)를 활성기전으로 하는   천연물 소재 “WIN-1002X”를 대상으로 “신경세포 사멸을 방지하여 도파민 분비를 정상화시키는 근원적인 다계통위축증 개발”을     목표로 하고 있습니다.

즉, 기존 치료제들과 같이 부족한 도파민을 보충하는 개념이 아닌, 신경세포 사멸의 원인이 되는 독성 단백질 제거와 뇌신경세포를   보호하여 신경세포를 건강하게 유지하게 함으로써 안전한 천연물 의약품 개발을 목표로 합니다.

[사업화 계획]

  • 현재 추가적으로 필요한 동물효능시험 진행 

  • 본 연구의 성공적인 수행은 전 세계적으로 “오토파지 활성 기반 다계통위축증 치료제 개발”이라는 전례없는 세계 최초의 신약개발

  • Unmet needs가 매우 강한 희귀질환 다계통위축증 치료제 개발에 성공하면 국내외 퇴행성 뇌질환 시장을 선점

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