[과제명]

WIN-1001X

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[핵심기능]

알파-시누클레인 (α-synuclein)은 파킨슨병 환자의 뇌내에서 비정상적으로 잘못 접힌 기형 상태로 발견됩니다.  알파-시누클레인이   세포에 쌓이면 신경세포를 파괴하는데, 이러한 이상 단백질의 응집을 막거나 용해시키는 방법을 연구하는 것이 파킨슨병의 진행을   늦추거나 예방할 수 있는 새로운 치료법으로 주목을 받고 있습니다. 오토파지 (autophagy)는 자가포식과정으로서, 도파민 신경세포의 사멸의 원인인 독성 단백질 (알파시누클레인 등)을 세포 스스로 (=Auto)가 잡아 먹는 (=Phagy) 기전으로, 최근 퇴행성 뇌신경질환 치료에 중요 타겟으로 연구  되고 있습니다. 

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본 연구는 세포내 자가 포식 작용(Autophagy) 활성화 유도 및 신경세포 보호효과 (Neuroprotective effect)를 활성기전으로 하는   천연물 소재 “WIN-1001X”를 대상으로 “신경세포 사멸을 방지하여 도파민 분비를 정상화시키는 근원적인 파킨슨 치료제 개발”을     목표로 하고 있습니다.

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즉, 기존 치료제들과 같이 부족한 도파민을 보충하는 개념이 아닌, 신경세포 사멸의 원인이 되는 독성 단백질 제거와 뇌신경세포를   보호하여 신경세포를 건강하게 유지하게 함으로써 안전한 천연물 의약품 개발을 목표로 합니다.

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[사업화 계획]

• 본 연구를 통하여 확보된 2상 임상 결과 및 추가적인 CMC확립 및 MOA 연구 등의 결과를 기반으로 3상 임상시험 수행 및 글로벌 임상수행

• 본 연구의 성공적인 수행은 전 세계적으로 “오토파지 활성 기반 항파킨슨치료제 개발”이라는 전례없는 세계 최초의 신약개발

• 또한 이는 “오토파지 유도활성 기반이라는 원천 기술로써, 치매 등 인지기능 개선 치료제로서의 적응증 확대 연구가 가능하다는 면”에서 그 파급효과가 지대할 것으로 기대

• Unmet needs가 매우 강한 파킨슨병 치료제 개발에 성공하면 국내외 퇴행성 뇌질환 시장을 선점

• 본 과제 성공 시 생약재배 농가, 천연물 추출정제 업체, 완제 제약사, 의약품 유통라인 등 천연물 관련 산업 전체에 높은 활력을   불어 넣을 수 있을 것으로 기대

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